Lennox-Gastaut-Syndrom
EPIDYOLEX® HAT
BEI LGS EINE ANHALTENDE
WIRKSAMKEIT GEZEIGT
(BIS ZU 156 WOCHEN)1
Epidyolex® wurde in 5 klinischen Phase-III-Studien bei Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), Dravet-Syndrom (DS) und Tuberöser Sklerose (TSC) mit 938 Patienten und 3 offenen Verlängerungsstudien untersucht.1,2
Marcel, 27 Jahre alt, hat LGS
Gesamte Studienpopulation
Randomisierung
Placebo
+
Baseline-AED
Epidyolex®
10 mg/kg/Tag
+
Baseline-AED
Epidyolex®
20 mg/kg/Tag
+
Baseline-AED
titration†
12-wöchige
Erhaltungphase
14-wöchige Behandlungsphase
Offene Verlängerungsstudie
AED, Antiepileptikum.
Gesamte Studienpopulation
Randomisierung
Placebo
+
Baseline-AED
Epidyolex®
20 mg/kg/Tag
+
Baseline-AED
titration†
12-wöchige
Erhaltungphase
14-wöchige Behandlungsphase
Offene Verlängerungsstudie
AED, Antiepileptikum.
IN KLINISCHEN STUDIEN UNTERSUCHT AN PATIENTEN UNTER
EINEM BREITEN SPEKTRUM AN BEGLEITTHERAPIEN.1

Die Studienteilnehmer hatten ein Durchschnittsalter von 15 Jahren.1 Die am häufigsten verwendeten (> 25 % der Patienten) antiepileptischen Begleitmedikationen (cAED) waren Valproat, Clobazam, Lamotrigin, Levetiracetam und Rufinamid.1
ANSPRECHRATE VERSUS PLACEBO1
CLB, Clobazam; CHMP, Ausschuss für Humanarzneimittel

ANSPRECHRATE VERSUS PLACEBO1
CLB, Clobazam; CHMP, Ausschuss für Humanarzneimittel.
Gesamte Studienpopulation
99,5 % der LSG-Patienten aus beiden Studien, die die Behandlungsphase abgeschlossen haben, entschieden sich für eine Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie.1
Gesamte Studienpopulation
Reduktion der Sturzanfälle im Vergleich zum Ausgangswert anhaltend über 3 Jahre:3
48%
REDUKTION
WOCHE 1–12
(n=364)
70%
REDUKTION
WOCHE 73–84
(n=244)
71%
REDUKTION
WOCHE 145–156
(n=202)
Die Analyse wurde anhand der Gesamtpopulation durchgeführt, in der 54,4 % der Patienten eine
gleichzeitige Behandlung mit Clobazam erhielten.
Reduktion der Sturzanfälle im Vergleich zum Ausgangswert anhaltend über 3 Jahre3

Die Analyse wurde anhand der Gesamtpopulation durchgeführt, in der 54,4 % der Patienten eine gleichzeitige Clobazam-Behandlung erhielten.
OLE, offene Verlängerungsstudie; Q1, Quartil 1; Q3, Quartil 3; RCT, randomisierte kontrollierte Studie; WD, withdrawls. Grafik angelehnt an Patel et al.3
CLB, Clobazam; CHMP, Ausschuss für Humanarzneimittel
Post-hoc-Analyse der Subgruppe mit Clobazam (CLB)
+5,5 - 7,6
ANFALLFREIE TAGE
Epidyolex® 20 mg/kg/Tag
Äquivalent zu 5,5 – 7,6 zusätzlichen anfallfreien Tagen pro Monat*
gegenüber Placebo
+3,3
ANFALLFREIE TAGE
Epidyolex® 10 mg/kg/Tag
Äquivalent zu 3,3 zusätzlichen anfallfreien Tagen pro Monat*
gegenüber Placebo
* In beiden LGS-Studien war ein Monat definiert als ein Zeitraum von 28 Tagen. Für diese Daten wurde keine statistische Analyse durchgeführt. Die Post-hoc-Analyse wurde auf Anforderung des CHMP durchgeführt; die p-Werte für diese Analyse erwiesen sich als Nominalwerte.
CLB, Clobazam; CHMP, Ausschuss für Humanarzneimittel.
Referenzen
1. Epidyolex® Fachinformation, aktueller Stand.
2. Gunning B, et al. Acta Neurol Scand. 2021;143(2):154–163.
3. Patel AD, et al. Epilepsia. 2021;62(9):2228-2239.
VV-MED-29941. Datum der Erstellung: Mai 2022