TSC | Epidyolex

Tuberöse Sklerose

EPIDYOLEX^® ZEIGT

EINE ANHALTENDE

WIRKSAMKEIT BEI TSC

(BIS ZU 72 WOCHEN)^1-3

Epidyolex® wurde in 5 klinischen Phase-III-Studien bei Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), Dravet- Syndrom (DS) und Tuberöser Sklerose (TSC) mit 938 Patienten und 3 offenen Verlängerungsstudien untersucht.^1,2

Kelly, 26 Jahre, hat TSC.

Studiendesign

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

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GWPCARE6^1,2

gr1-1

AED, Antiepileptika.

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Primärer Endpunkt:

Verringerung der Häufigkeit von TSC-assoziierten Anfällen/Monat gegenüber Baseline.

* Die Dosis 50 mg/kg/Tag war im Vergleich zu 25 mg/kg/Tag jedoch mit einer höheren Nebenwirkungsrate assoziiert, weswegen die maximale empfohlene Humandosis auf 25 mg/kg/Tag festgelegt wurde.

Aus der Epidyolex®-Gruppe (25 mg/kg/Tag) schieden 8 Patienten aufgrund von Nebenwirkungen aus, 1 Patient schied freiwillig aus und 1 Patient wurde wegen „sonstiger Gründe“ ausgeschlossen (Schwierigkeiten bei der Einnahme des Prüfmedikaments, Probleme beim Essen und Trinken, Obstipation und Anstieg der Anfallshäufigkeit).

Patientenpopulation²

EPIDYOLEX^® WURDE BEI PATIENTEN MIT EINER VIELZAHL VON BEGLEITTHERAPIEN UNTERSUCHT.^1,2 DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^®BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

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		Placebo (n=76)	Epidyolex® 25mg/kg/Tag
Altersgruppe, n (%)	1–6 Jahre	22 (29)	21 (28)
	7–11 Jahre	18 (24)	18 (24)
	12–17 Jahre	16 (21)	16 (21)
	18–65 Jahre	20 (26)	20 (27)
Anzahl vorherige Antiepileptika, Median (Min., Max.)	Vorangegangen	4 (0–15)	4 (0–13)
Anzahl vorherige Antiepileptika, Median (Min., Max.)	Aktuell	3 (1–5)	3 (0–4)
Aktuelle Antiepileptika (> 20 %), n (%)	Valproinsäure	35 (46)	29 (39)
	Vigabatrin	17 (22)	28 (37)
	Levetiracetam	24 (32)	19 (25)
	Clobazam	25 (33)	17 (23)
Anfälle/28 Tage zur Baseline, Median (Q1, Q3)	TSC-assoziierte Anfälle	54.1 (26.4–102.0)	56.0 (21.2–101.0)

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1

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False

EPIDYOLEX^® SIGNIFIKANTE REDUKTION DER HÄUFIGKEIT VON TSC-ASSOZIIERTEN ANFÄLLEN¹

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

Reduktion der TSC-assoziierten Anfälle gegenüber dem Ausgangswert¹

Legende

Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
Placebo

Der primäre Endpunkt von TSC-assoziierten Anfällen beinhaltete:¹

• Fokale motorische Anfälle ohne Bewusstseinsstörung

• Fokale Anfälle mit Bewusstseinsstörung

• Fokale Anfälle mit Übergang in bilateral generalisierte Krampfanfälle

• Generalisierte Anfälle (tonisch-klonisch, tonisch, klonisch oder atonisch)

WÄHREND DER BEHANDLUNGSPHASE ERHÖHTE EPIDYOLEX^® IM VERGLEICH MIT PLACEBO DIE ANSPRECHRATE BEI TSC-PATIENTEN^1,2

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

Anteil der Patienten mit einer ≥ 50 %igen und ≥ 75 %igen Reduktion der Häufigkeit von TSC-assoziierten Krampfanfällen (Analyse der Ansprechrate)^1,2

Legende

Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
Placebo

*Prozentsatz für Placebo.

LANGZEITBEHANDLUNG MIT EPIDYOLEX^® ANHALTENDE REDUKTION DER ANFALLSHÄUFIGKEIT VON BIS ZU 72 WOCHEN^2,3

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

Illustration-people-population-light-blue

99% der Patienten aus der Studie, die die Behandlungsphase abgeschlossen haben, entschieden sich für eine Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie.²

Prozentuale Änderung der TSC-assoziierten Anfälle pro 28 Tage³

gr1-4

*Dosiskategorie basierend auf Modalwert der Kohorte.

Von GW Pharmaceuticals adaptierte Grafik aus Thiele et al. 2020.³

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Post-hoc Analyse: prozentuale Verringerung der Anfallstypen während des Behandlungszeitraums in der TSC-Studie, GWPCARE6^2,4

Legende

Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
Placebo

Grafik angelehnt an Data on File.^2,4

EPIDYOLEX^® REDUZIERTE SIGNIFIKANT FOKALE KRAMPFANFÄLLE VS. PLACEBO BEI TSC PATIENTEN IN EINER VORSPEZIFIZIERTEN EXPLORATIVEN ANALYSE⁵

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

Reduktion des Scores für fokale Anfälle gegenüber dem Ausgangswert⁵

Legende

Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
Placebo

Epidyolex^® 25 mg/kg/Tag war im Vergleich mit Placebo mit einer nominal statistisch signifikanten Verbesserung des zusammengesetzten Summenscores für fokale Anfälle assoziiert.

^†Nominaler p-Wert.

EPIDYOLEX^®-PATIENTEN PROFITIEREN VON VERBESSERTER LEBENSQUALITÄT UND MEHR TSC-ASSOZIIERTEN ANFALLSFREIEN TAGEN IM VERGLEICH ZU PATIENTEN UNTER PLACEBO^1,2

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX^® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM²

+3

TAGE OHNE TSC-ASSOZIIERTE ANFÄLLE

Patienten unter Epidyolex^®profitieren gegenüber Patienten unter Placebo von 3 zusätzlichen Tagen ohne TSC-assoziierte Anfälle pro 28 Tage¹

GIC, Global Impression of Change; TSC, Tuberöse Sklerose.

Referenzen

1. Epidyolex® Fachinformation, aktueller Stand

2. Thiele EA, et al. JAMA Neurol. 2021;78(3):285-292.

3. Thiele EA, et al. Long term Safety and Efficacy of Add on Cannabidiol for Treatment of Seizures Associated with Tuberous Sclerosis Complex in an Open Label Extension Trial. Poster presented at The American Epilepsy Society Annual Meeting; virtual event; December 4–8, 2020.

4. GW Pharmaceuticals. Archivadaten - VV-MED-17829. (V2). 2022.

5. GW Pharmaceuticals. Archivadaten - VV-MED-13751. (V1). 2021.

VV-MED-29943. Datum der Erstellung: Mai 2022

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