Tuberöse Sklerose

 

EPIDYOLEX® ZEIGT

EINE ANHALTENDE

WIRKSAMKEIT BEI TSC

(BIS ZU 72 WOCHEN)1-3

 

Epidyolex® wurde in 5 klinischen Phase-III-Studien bei Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), Dravet- Syndrom (DS) und Tuberöser Sklerose (TSC) mit 938 Patienten und 3 offenen Verlängerungsstudien untersucht.1,2

 

 

Martina, 32 Jahre, hat TSC.


Studiendesign

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

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GWPCARE61,2

 

gr1-1

 

AED, Antiepileptika.

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Patientenpopulation2

EPIDYOLEX® WURDE BEI PATIENTEN MIT EINER VIELZAHL VON BEGLEITTHERAPIEN UNTERSUCHT.1,2 DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX®  BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

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Placebo (n=76) Epidyolex® 25mg/kg/Tag
Altersgruppe, n (%) 1–6 Jahre 22 (29) 21 (28)
7–11 Jahre 18 (24) 18 (24)
12–17 Jahre 16 (21) 16 (21)
18–65 Jahre 20 (26) 20 (27)
Anzahl vorherige Antiepileptika, Median (Min., Max.) Vorangegangen 4 (0–15) 4 (0–13)
Aktuell 3 (1–5) 3 (0–4)
Aktuelle Antiepileptika (> 20 %), n (%) Valproinsäure 35 (46) 29 (39)
Vigabatrin 17 (22) 28 (37)
Levetiracetam 24 (32) 19 (25)
Clobazam 25 (33) 17 (23)
Anfälle/28 Tage zur Baseline, Median (Q1, Q3) TSC-assoziierte Anfälle 54.1 (26.4–102.0) 56.0 (21.2–101.0)
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EPIDYOLEX® SIGNIFIKANTE REDUKTION DER HÄUFIGKEIT VON TSC-ASSOZIIERTEN ANFÄLLEN1

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

Reduktion der TSC-assoziierten Anfälle gegenüber dem Ausgangswert1

Legende

  • Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
  • Placebo

 

Der primäre Endpunkt von TSC-assoziierten Anfällen beinhaltete:1

 

• Fokale motorische Anfälle ohne Bewusstseinsstörung

 

• Fokale Anfälle mit Bewusstseinsstörung

 

• Fokale Anfälle mit Übergang in bilateral generalisierte Krampfanfälle

 

• Generalisierte Anfälle (tonisch-klonisch, tonisch, klonisch oder atonisch)

 


WÄHREND DER BEHANDLUNGSPHASE ERHÖHTE EPIDYOLEX® IM VERGLEICH MIT PLACEBO DIE ANSPRECHRATE BEI TSC-PATIENTEN1,2

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

Anteil der Patienten mit einer ≥ 50 %igen und ≥ 75 %igen Reduktion der Häufigkeit von TSC-assoziierten Krampfanfällen (Analyse der Ansprechrate)1,2

Legende

  • Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
  • Placebo

*Prozentsatz für Placebo.


LANGZEITBEHANDLUNG MIT EPIDYOLEX® ANHALTENDE REDUKTION DER ANFALLSHÄUFIGKEIT VON BIS ZU 72 WOCHEN2,3

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

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99% der Patienten aus der Studie, die die Behandlungsphase abgeschlossen haben, entschieden sich für eine Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie.2

Prozentuale Änderung der TSC-assoziierten Anfälle pro 28 Tage3

 

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*Dosiskategorie basierend auf Modalwert der Kohorte.

 

Von GW Pharmaceuticals adaptierte Grafik aus Thiele et al. 2020.3

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Post-hoc Analyse: prozentuale Verringerung der Anfallstypen während des Behandlungszeitraums in der TSC-Studie, GWPCARE62,4

Legende

  • Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
  • Placebo

Grafik angelehnt an Data on File.2,4


EPIDYOLEX® REDUZIERTE SIGNIFIKANT FOKALE KRAMPFANFÄLLE VS. PLACEBO BEI TSC PATIENTEN IN EINER VORSPEZIFIZIERTEN EXPLORATIVEN ANALYSE5

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

Reduktion des Scores für fokale Anfälle gegenüber dem Ausgangswert5

Legende

  • Epidyolex® 25 mg/kg/Tag
  • Placebo

 

Epidyolex® 25 mg/kg/Tag war im Vergleich mit Placebo mit einer nominal statistisch signifikanten Verbesserung des zusammengesetzten Summenscores für fokale Anfälle assoziiert. 

 

Nominaler p-Wert.


EPIDYOLEX®-PATIENTEN PROFITIEREN VON VERBESSERTER LEBENSQUALITÄT UND MEHR TSC-ASSOZIIERTEN ANFALLSFREIEN TAGEN IM VERGLEICH ZU PATIENTEN UNTER PLACEBO1,2

DIE WIRKSAMKEIT VON EPIDYOLEX® BEI TSC IST UNABHÄNGIG VON CLOBAZAM2

+3

TAGE OHNE TSC-ASSOZIIERTE ANFÄLLE

 

Patienten unter Epidyolex® profitieren gegenüber Patienten unter Placebo von 3 zusätzlichen Tagen ohne TSC-assoziierte Anfälle pro 28 Tage1

GIC, Global Impression of Change; TSC, Tuberöse Sklerose.

 


Referenzen

 

1. Epidyolex® Fachinformation, aktueller Stand

 

2. Thiele EA, et al. JAMA Neurol. 2021;78(3):285-292.

 

3. Thiele EA, et al. Long term Safety and Efficacy of Add on Cannabidiol for Treatment of Seizures Associated with Tuberous Sclerosis Complex in an Open Label Extension Trial. Poster presented at The American Epilepsy Society Annual Meeting; virtual event; December 4–8, 2020.

 

4. GW Pharmaceuticals. Archivadaten - VV-MED-17829. (V2). 2022.

 

5. GW Pharmaceuticals. Archivadaten - VV-MED-13751. (V1). 2021.

 

DE-EPX-2300206. Datum der Erstellung: Dezember 2023

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